“Il farmaco per la disfunzione erettile Viagra può aiutare a riparare le anomalie nelle cellule con una variante genetica associata alla sindrome di Leigh, una malattia rara per la quale non esistono terapie approvate e che solitamente è fatale prima dei tre anni di vita degli umani”. Non basta, la ricerca pubblicata su Science a firma di Catherine Offord, sostiene dati alla mano che l'uso del farmaco Sildenafil ha “prolungato leggermente la vita dei roditori e nei maiali portatori di mutazioni genetiche legate alla malattia”.
La sindrome di Leigh
Scrive Science: “La maggior parte dei bambini nati con la rara malattia genetica La sindrome di Leigh muore prima dei 3 anni, e non ci sono terapie approvate per prevenire la progressiva distruzione del sistema nervoso da parte della condizione. Ma un team di ricerca ora offre qualche speranza da una fonte improbabile: la medicina per la disfunzione erettile Sildenafil, meglio conosciuta con il marchio Viagra”. Il team dietro la ricerca sta ora finalizzando i piani per una sperimentazione clinica più ampia che verrà lanciata entro la fine dell'anno. “Questo è un documento veramente eccitante”, afferma Vivian Gama, biologo cellulare dell’Università di Vanderbilt che studia le malattie rare e non è stato coinvolto nel lavoro. La ricerca è insolitamente dettagliata, contenente più linee di prove, e suggerisce che il Sildenafil potrebbe essere un “composto davvero promettente per una delle malattie rare infantili più devastanti”, dice.
I ricercatori sono divisi
Prosegue ed entra nel dettaglio Science: “Simon Johnson, un ricercatore di sindrome di Leigh presso la Northumbria University, è stato meno entusiasta, notando che gli effetti in alcuni degli esperimenti sugli animali appaiono piccoli e che è difficile interpretare i dati clinici di così poche persone. “Il farmaco sembra sicuro, questa è la buona notizia”, dice. Le prove di effetti benefici, sostiene, non sono così convincenti.
